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案例分享 | 新华社报道:国内一研究团队间充质干细胞技术应对免疫疾病,“有效率达60%”

发布时间:2025-04-03    浏览量:0

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前言

INTRODUCTION

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近期新华社报道,南京鼓楼医院一研究团队用间充质干细胞技术方案成功治疗2800余例重症红斑狼疮、系统性硬化症等免疫疾病,有效率达60%,显著降低了死亡率,避免了传统治疗的严重副作用。



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 红斑狼疮难治性患者

5年内死亡率高达50%


红斑狼疮作为备受关注的免疫性疾病,系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病,发病原因不明,会影响多个器官,如肺和肾脏等,严重情况下还可能对中枢神经系统造成伤害, 难治性患者5年内死亡率高达50%,其最具特征性的症状就是面颊出现蝶性红斑

另外,红斑狼疮并不具有传染性,不会通过皮肤接触、咳嗽等途径从一个人传播给另一个人。


目前针对红斑狼疮仍缺乏根治手段,治疗目标是改善症状、控制病情,保证长期生存、预防器官损伤,尽可能降低疾病的活动度和减少药物不良反应,提高患者生活质量并指导患者管理疾病等。近年来随着细胞技术的发展, 一些案例让我们看到了新的希望。



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案例分享


案例一

解放军成都军区昆明总医院细胞生物治疗中心在《中国组织工程研究》发表的《人脐带间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮》临床研究指出,系统性红斑狼疮是一种以多器官或多系统病变和血清中出现多种自身抗体为特征的自身免疫性疾病,目前缺乏有效的治疗方案,而理论上间充质干细胞可用于应对系统性红斑狼疮。


该团队科研人员,通过开展人脐带间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮小鼠的疗效评估。

结果与结论是细胞移植3次后,外周血抗核抗体、抗组蛋白抗体、抗双链DNA抗体均明显下降,CD4+CD25+T细胞明显升高,OPG和Foxp3基因表达也明显升高,接近正常对照组,与模型对照组相比差异均有显著性意义(P<0.01)。


结果表明人脐带间充质干细胞能使C57BL/lpr的各项相关指标恢复到C57BL正常鼠水平。以高剂量组效果最明显。


案例二

国际期刊《STEM CELL REPORTS》上曾刊登过关于间充质干细胞应对系统性红斑狼疮的临床研究。这是一项开放标签的II期临床试验,81名重度难治性系统性红斑狼疮患者接受异体骨髓/脐带间充质干细胞静脉输注,并进行了平均长达5年的随访


该研究中,22名受试者第一次使用的是异体骨髓间充质干细胞,其中4名患者因病情复发,在第二次时接受了脐带间充质干细胞。另有2名受试者在第一次后又接受了2次脐带间充质干细胞输注,有1名受试在第一次后又接受了3次脐带间充质干细胞输注。


81名受试者中的其余59人,所有疗程都选用脐带间充质干细胞,其中7例接受了二次细胞输注,1例接受3次细胞输注,1例接受了4次细胞输注。此外,在间充质干细胞移植前,有39名受试者接受了3天的环磷酰胺治疗,其它42例受试者未接受该治疗。

间充质干细胞移植后受试者的生存率和临床缓解




术后5年总生存率为84%。在5年随访中,27%的受试者处于完全临床缓解状态,另有7%的受试者处于部分临床缓解状态,5年疾病缓解率为34%。总共有37例受试者达到临床缓解状态,随后有9例受试者复发,5年总复发率为24%。另外,随访期间,系统性红斑狼疮疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、血小板数量以及蛋白尿水平持续改善。


值得注意的是,这一技术还可改善多个器官功能,多名受试者治疗前的症状得到改善,包括间质性肺炎、弥漫性肺泡出血、Stevens-Johnson综合征(重症多形红斑型药疹)、癫痫、头痛等



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展望与挑战


系统性红斑狼疮目前仍是一种棘手的疾病,标准治疗方案对部分系统性红斑狼疮难以延缓进展,更无法治愈。虽然现阶段有关细胞临床应用的细胞类型、剂量、移植途径以及费用等,都有待进一步考量,但是通过这些临床研究数据来看,目前这些应用案例是有着积极向好结果的,这也为众多患者带来了新的希望。

相信随着现有一些问题的解决、研究的不断深入,细胞的临床应用在系统性红斑狼疮方向也会取得更大的突破,得以造福更多的红斑狼疮患者。




【注】文章内容旨在科普细胞知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议。

参考文献

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向上滑动阅览

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[2] https://www.versusarthritis.org/about-arthritis/conditions/lupus-sle/

[3] 曾小峰,李梦涛,田新平.中国系统性红斑狼疮发展报告  2020[M].辽宁科学技术出版社有限责任公司,2022

[4] Tang WY, Liu JH, Peng CJ, et al. Functional Characteristics and Application of Mesenchymal Stem Cells in Systemic Lupus Erythematosus. Arch Immunol Ther Exp (Warsz). 2021;69(1):7. Published 2021 Mar 13. doi:10.1007/s00005-021-00603-y

[5] Sun L, Akiyama K, Zhang H, et al. Mesenchymal stem cell transplantation reverses multiorgan dysfunction in systemic lupus erythematosus mice and humans. Stem Cells. 2009;27(6):1421-1432. doi:10.1002/stem.68

[6] Wang D, Sun L. Stem cell therapies for systemic lupus erythematosus: current progress and

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