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名医专访 | 从实验室到临床:徐开林教授解析CAR-T疗效优化与靶点新突破

发布时间:2025-07-01    浏览量:0


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名医专访

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访


△点击播放视频

随着CAR-T、免疫检查点抑制剂等技术的应用,血液肿瘤治疗正迎来前所未有的变革。从实验室到临床,从个体化方案到长效缓解,每一步都凝聚着医者的智慧与坚守。


在第三届津门血液细胞免疫治疗与干细胞移植论坛暨天津市血液与再生医学学会细胞治疗专委会成立大会召开之际,凤凰网山东有幸邀请到了徐州医科大学血液病研究所所长、造血干细胞移植中心徐开林主任,共同探讨解析了CAR-T疗法的相关知识。


Mr.

 徐开林 





博士,Ⅱ级教授,博士生导师。

· 徐州医科大学血液病研究所所长;

· 江苏省骨髓干细胞研究所所长;

· 徐州医科大学造血干细胞移植中心主任;

· 中国医师协会血液科医师分会常委;

· 江苏省血液学分会前任主任委员;

· 中华医学会血液学分会实验诊断学组副组长;

· 江苏省医师协会血液科医师分会会长;

· 国家自然科学基金初审、终审专家;

· 卫生部及江苏省有突出贡献的中青年专家;

· 享受国务院政府特殊津贴; 


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血液病治疗中,

哪些策略可以进一步优化CAR-T的疗效


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针对哪些临床策略可以进一步优化CAR-T的疗效这个问题,徐教授介绍到,临床策略实际上很大一部分依赖于基础研究:“像CAR-T从单靶到双靶,就是从一个靶点能覆盖到两个靶点,从鼠源的CAR-T到人源化的CAR-T,包括对CAR-T结构的改造,让它在体内存活的时间更长,包括从自体CAR-T到异体CAR-T、通用型的CAR-T的研发,CAR-T得到了迅猛的发展,当然这些技术也在不断的改进当中,我相信随着这些技术的进一步的优化,CAR-T能够惠及更多的病人。


当然对CAR-T产品,把它通过生产流程、技术研发,让它的制造成本能够降下来,也是非常重要的一环。昂贵的产品,不能惠及更多的患者,只有改进以后制造成本下来,更多的患者才可以用得上这个产品,我一直在讲如果不能为多数患者接受的产品,那恐怕很难成功。当然了(需要)优化的环节还很多,现在最热的“In Vivo CAR-T”,就是体内CAR-T,这个体内CAR-T优势在于,它不像体外CAR-T,需要把T细胞采集出来,然后到生产基地去制备,而制备的过程再加上质检,可能要三四个星期甚至更长的时间,这样的一个制作价格就非常贵,体内CAR-T将来如果能够真正的用到临床,制作成本会降低、制作的时间短、简便,有很多的优势,当然这个过程,可能还有很艰难的路要去走。虽然现在已经在临床上有少数病例的一些尝试,但是要形成一个稳定的产品,可能还要更长的时间。但是我相信,真正的安全性好、疗效也好的产品,总归是能站住脚,为临床医生所欢迎,让患者能够获益。”


靶向GPRC5D的CAR-T

有哪些不同的特点 


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GPRC5D是近年来BCMA之后多发性骨髓瘤治疗领域的又一个重要靶点,关于这个靶点的CAR-T的特点,徐教授为大家科普道:“GPRC5D这样一个靶点,确实是BCMA后的一个非常有潜力的靶点,它表达在细胞膜的表面,而且跟多发性骨髓瘤患者的发病机制密切相关,并且它特异性还非常好,所以这个靶点不仅仅用于CAR-T研究,双抗和抗体偶联药物都在同步研发,而且在国际上,包括国内像我们中心,包括浙江、云南等等一些单位都在研发这个靶点的CAR-T,将来很有可能它也会商品化。这个靶点的CAR-T疗效虽然没有跟BCMA的CAR-T进行随机对照研究,但是我觉得疗效可能是相当或者是接近;还有另外一个更重要的方面,GPRC5D这个靶点的CAR-T与BCMA的靶点的CAR-T之间不交叉,两个靶点是互相独立表达的,之间没有关联性,这样对BCMA治疗无效的患者或者是BCMA的 CAR-T治疗后完全缓解或部分缓解再进展的患者,用GPRC5D的 CAR-T无疑是一个非常好的选择。而且事实证明像BCMA的CAR-T治疗后再复发和进展的患者,用GPRC5D的CAR-T治疗,要比现有的其他的任何治疗办法疗效都要好。我认为,这是一个非常有潜力的靶点,而且在国内,像我们中心不仅仅是GPRC5D的CAR-T,包括GPRC5D和BCMA双靶的CAR-T或者是GPRC5D跟其他靶点联合的CAR-T,在临床上试验效果也都不错。我相信GPRC5D CAR-T,应该是BCMA CAR-T后极具竞争力的产品,同样能够很好的惠及患者。”


本次访谈,通过徐开林教授的精彩分享,我们了解到了CAR-T疗法在血液病领域的诸多可能,也希望未来CAR-T疗法能带给患者更多的惊喜,不断推动血液病疾病的诊疗,迈向新的高度。


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