2025年11月18日，中国（天津）自由贸易试验区管理委员会、天津市卫生健康委员会、天津市药品监督管理局联合出台《关于印发《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》的通知》。

为促进和规范天津自贸试验区在基因与细胞治疗领域开展改革试点，推动基因与细胞产业发展，依据《中华人民共和国生物安全法》《中华人民共和国药品管理法》《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》《干细胞临床研究管理办法》和《天津市基因和细胞产业促进条例》等法律法规和政策规定，结合天津自贸试验区实际，制定该规范。

来源：中国（天津）自由贸易试验区管理委员会

重庆市人民政府办公厅发布关于印发《重庆市全链条支持创新药高质量发展若干措施》的通知

该措施总体目标聚焦创新药核心技术突破、产品加速培育，持续优化产业创新体系。到2027年，全市每年获批上市创新药1—3个，力争创新药总数达到10个；培育产业创新综合体3个；建设高能级创新平台3个；打造创新药产业集群3个。

其中提升自主创新研发能力部分提到布局重点领域，围绕恶性肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、心脑血管疾病、感染类疾病、中枢神经系统疾病和罕见病等重点领域，瞄准细胞治疗、基因治疗、合成生物学、脑科学等赛道，强化关键技术攻关，布局一批创新药项目，制定重点研发清单，在临床前研究、临床试验、申报注册和生产应用等环节给予全过程支持。鼓励符合条件的医疗机构依法依规开展生物医学新技术临床研究和临床转化应用，支持与企业合作开发细胞和基因治疗产品。

来源：重庆市人民政府网

研究表明，间充质干细胞来外泌体具有纳米级别、稳定性高、免疫原性低、易于获得与保存、容易穿过生物屏障进人靶器官的特性，成为了黄斑变性的治疗新方向。间充质干细胞外泌体携带的蛋白质、脂质、miRNA等生物活性物质，可通过抗炎、抑制新生血管生成、保护视网膜光感受器细胞等方面在视网膜退行性疾病(如年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性)治疗中发挥作用，可能为此类疾病提供新的应对方案。

来源：Regen Ther

近日，上海长海医院风湿免疫科赵东宝/高洁教授团队关于CAR-NK细胞治疗系统性红斑狼疮(SLE)的临床研究成果在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发表。研究团队创新性地利用来自健康人的NK细胞，通过基因工程改造，成功研制出-种名为KN5501的“通用型”CD19CAR-NK细胞药物，并可实现大规模批量生产。该研究历时2年半，共入组18例复发难治性中重度活动期SLE患者，中位随访超9个月，最长随访达18个月。结果显示，随访超过1年的9例患者中,67%(6/9)的患者实现完全缓解或狼疮低疾病活动度，且无一例复发;治疗后患者体内免疫功能得到调整,为长期缓解奠定基础。

来源：上海长海医院

浙江大学医学院附属第一医院的研究团队在Nat-ureMedicine期刊发表了一项针对难治性系统性红斑狼疮(rSLE)的CAR-T细胞疗法临床试验。该研究联合靶向CD19和BCMA的CAR-T细胞，在14名患者中显示出良好的安全性和有前景的临床疗效。研究显示，这种双靶点疗法能够有效清除致病细胞克隆，改善患者的免疫稳态，甚至可能实现治愈。NatureMedicine期刊的述评文章对该研究给予了高度评价。

来源：亿欧网

11月5日,Nature Reviews Drug Discovery发布了一份研究报告，梳理了截至2025年6月的全球癌症细胞疗法临床试验数据。

CRI免疫肿瘤学情报数据库共收录6474项干预性癌症细胞疗法试验，其中1949项已完成，2628项仍在进行中。其余试验处于计划、终止、撤回或暂停状态，总共涉及3000多种独特产品。2022年至2024年间，CAR-T细胞疗法试验数量下降了6.9%，其他T细胞疗法下降了20.9%。相比之下细胞癌症疫苗增加了81.3%，干细胞疗法增加了61.1%，CAR-NK项目增长了34.8%，其中约40%现在针对实体瘤。CAR-T细胞疗法试验仍主要瞄准血液疾病，在实体瘤领域的扩展有限。

来源：Nature Reviews Drug Discovery

近期,《International Journal of Molecular Sciences》期刊的一篇最新综述对干细胞外泌体在视网膜色素变性等眼科疾病的研究进展进行总结，得出结论:干细胞外泌体阻止视网膜退行性疾病进展、修复或替换受损细胞以及改善视觉功能的潜力，最终为患者带来更好的生活质量。干细胞外泌体作为一种纳米级囊泡，富含蛋白质、核酸等多种生物活性物质，能够通过调节免疫炎症反应、抑制视网膜细胞凋亡以及改善视网膜微环境等多种机制，有效减缓光感受器细胞的退行性死亡，从而为残存视功能提供保护。

来源：International Journal of

 Molecular Sciences

2025年发表在《Expert Review of Endoc-rinology&Metabolism》上的一篇系统综述与荟萃分析，综合了截至2024年1月的多项临床试验,全面评估了脐带间充质干细胞在治疗1型和2型糖尿病中的安全性与有效性。(1)在所有纳入分析的临床试验中，未报告任何与UC-MSCs治疗相关的严重不良事件。(2)综合临床数据表明：接受UC-MSCs治疗的受试者，其HbA1c水平显著下降；UC-MSCs组患者的空腹C肽水平明显提升，说明胰岛B细胞功能有所恢复；UC-MSCs治疗能显著降低1型糖尿病患者的每日胰岛素需求量。

来源：Expert Review of 

Endocrinology&Metabolism