—Policy Interpretation—

■ 2026年8月13日，国家药监局发布了《国家药品监督管理局主责国家重点研发计划重点专项管理实施细则》的征求意见稿。

■ 国家药监局药品审评中心(CDE)发布通知，对细胞与基因治疗药品“先锐计划”相关工作文件进行为期1个月的公开征求意见。

细胞与基因治疗药品为许多严重威胁人类健康的难治性疾病提供了革命性的治疗手段。这类药品具有高度的创新性、复杂性和个体化特征，其研发面临诸多技术难点，全球缺乏成熟的研发和监管经验，给企业研发和审评审批带来巨大挑战。为优化细胞与基因治疗药品审评审批模式，加大研发指导力度，提高研发质量和效率，推动药品尽早上市，实现全链条审评审批支持，药审中心将启动细胞与基因治疗药品“先锐计划”。

来源：CDE

■ 2026年8月12日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会发布公告，就《关于促进细胞与基因治疗领域高质量发展的若干措施(征求意见稿)》面向全社会公开征求意见，征求意见截止时间为2026年8月18日。支持企业、医疗机构等单位，围绕免疫细胞药物、干细胞药物、基因编辑和基因治疗药物以及类器官和器官芯片等领域，在药物递送、细胞培养、药物制剂等环节开展关键技术攻关，用于生物医学新技术或创新产品开发，按照每项不超过500万元择优给予支持。

■ 江苏省工业和信息化厅8月26日正式对外发布《江苏省促进生物医药产业高质量发展三年行动计划》，目标到2028年，全省生物医药产业规模、创新药械数量保持全国领先，打造一批具有核心竞争力的生物医药产业集聚区。其中强调：加强关键核心技术攻关。围绕细胞和基因治疗、大分子抗体药、小分子创新药、创新中药等重点领域，持续部署实施一批省科技计划项目。建立医疗机构与生物医药企业协同创新机制，鼓励医疗机构按规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等领域临床研究，推动落实外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和应用。

来源：江苏省工业和信息化厅

■ 根据公开信息梳理，目前博鳌乐城获批开展的生物医学新技术已达到58项，覆盖干细胞、免疫细胞、基因治疗、溶瘤病毒、新抗原等多个技术方向，疾病范围从膝骨关节炎、慢阻肺、肝硬化，一直延伸至恶性肿瘤、遗传性疾病和神经退行性疾病。价格从1.6万元到百万元不等，全部明码标价、公开可查。本次梳理的58项生物医学新技术中，尚有大批项目未对外披露。这批暂未公开的技术覆盖病种更广、研发技术路线更为多元，涵盖阿尔茨海默病早期干预、线粒体病基因置换等更前沿方向，标志着乐城的创新已进入“梯次储备”阶段。

■ 国际期刊《World Journal of Stem Cells》发表综述，提出“自体干细胞衰老悖论”：老年人是退行性疾病高发群体，也最需要干细胞再生疗法，但随年龄增长，自体干细胞数量下降、增殖分化能力减弱、衰老凋亡增加，干预效果大打折扣--“最需要时，细胞却已衰老”。干细胞存储提供了破局路径：在年轻健康阶段采集细胞，于-196°C以下超低温中暂停全部生化代谢，长期锁定细胞的年轻生物学状态，待未来罹患退行性病变时再复苏使用。研究同时指出，脐带/胎盘来源干细胞增殖力强、免疫原性低，是安全有效的存储选择。

来源：World Journal of Stem Cells

■ 《Frontiers in Cell and Developmental Biology》刊发专题社论，过去25年，全球研究者围绕这些"分娩废弃物"发表了33000多篇论文，结论越来越清晰：这里面藏着的围产组织干细胞，是再生医学领域性价比最高的细胞资源--取材零伤害、没有伦理争议、增殖能力高于其他组织来源干细胞，还能衍生出外泌体等无细胞治疗产品。

来源：Frontiers in Cell andDevelopmental Biology

■ 日本大阪大学桥本浩介团队联合RIKEN、庆应义塾大学在《Cell Reports》发表研究，对28人(70-99岁、100-109岁、110岁以上三组)做单细胞免疫图谱分析。发现一种兼具CD4辅助识别与直接杀伤能力的稀有T细胞--CD4细胞毒性T淋巴细胞(CD4CTL)随极端高龄显著富集：70-90岁组中位占比约4%，百岁组9.6%，110岁以上超百岁组达17.6%(近1/5)，普通人群不足5%。团队指出，免疫衰老并非单纯衰退，极端高龄免疫系统存在“选择性适应”-CD4CTL在百岁前后加速扩增，或参与健康长寿的抗癌免疫监视。

来源：Cell Reports

■ 《Stem Cell Research & Therapy》近期发表了一项I期临床试验：通过腰椎穿刺鞘内注射脐带间充质干细胞外泌体，治疗9例ASIAA级完全性脊髓损伤患者(平均年龄33.56岁，受伤后2-6个月入组)。12个月随访显示：患者轻触觉、痛觉评分显著提升(p<0.05)，日常独立能力SCIMI11总分从29.78升至44.67，3名患者排便障碍从重度转为轻度，2名患者恢复膀胱充盈感知。安全性方面，全程仅7例轻度不良事件，均与外泌体输注无关。这是全球首个证实脐带外泌体鞘内给药安全有效的真人临床证据，为无细胞再生疗法攻克脊髓损伤开辟新路径。

■《Current Drug Delivery》发表综述指出，细胞外囊泡为眼科的干预提供了"独特的优势"：能递送治疗性货物、减少副作用、从而提高干预效果;携带microRNA、生长因子、抗氧化剂等多种生物活性分子，调节细胞过程、促进眼组织修复;在角膜修复、视网膜保护、神经再生等方面展现巨大潜力;能保护视网膜细胞、为视神经"续命"、抑制糖网的炎症与异常血管，正从实验室走向临床，成为眼科的新选项。