近年来，干细胞作为新型治疗方式逐渐走进了大众视野，在多类病种的治疗方案中显示出关键作用。近日，天津市第一中心医院血液科主任医师赵明峰对话凤凰网山东，针对当前热门的CAR-T疗法的临床应用及医学前景等热点问题做出了专业的解读。
医学武器升级·CAR-T疗法
“血液肿瘤最常见的有白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等。目前针对血液肿瘤的治疗方法分为两类：一类是手术、放疗、化疗等传统治疗方式，另一类是靶向生物免疫治疗等新型治疗方式。CAR-T疗法就是一种靶向生物免疫治疗方式。”深耕血液疾病多年的赵明峰介绍道。
据了解，CAR-T疗法是指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。技术人员通过基因工程技术，将发挥免疫功能的T细胞激活，并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体)，将T细胞改造成CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
“用通俗的话来讲，就是把人体的T细胞提取出来，在体外用基因编辑等高科技方法，将T细胞这个普通‘战士’改造成CAR-T ‘超级战士’，让它具备强大的作用，然后回输到体内杀伤肿瘤。就好比我们以前是‘小米加步枪’，现在换成了‘飞机加导弹’。” 赵明峰表示，CAR-T疗法近年来通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，“目前它是最新的一类治疗方法，我们可以认为它是细胞免疫治疗一个里程碑的进步。”
瑕瑜互见·有备无患
“任何一个武器都不是万能的，CAR-T疗法也并不适用于所有的血液肿瘤，但是有一部分肿瘤运用CAR-T疗法达到的效果特别好。”据赵明峰介绍，CAR-T疗法针对急性B细胞淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等几类肿瘤性疾病均具有良好的治疗效果。“比如说B细胞急性淋巴细胞白血病，有的病人前期的放化疗效果都不好，运用CAR-T疗法有可能会达到90%的完全缓解率。甚至有报道，CAR-T疗法针对多型骨髓瘤能达到百分之百的有效率。”
针对患者接受CAR-T治疗可能出现的风险，赵明峰做出了具体阐释：“CAR-T治疗的风险，我们称之为CRS，即细胞因子风暴。CAR-T细胞回输到体内后杀伤肿瘤细胞，好比在战场上两军交战，病人会出现发烧、高烧不退、呼吸困难、脏器损害、出凝血异常等问题，我们会采取一些相应的措施来治疗，比如用激素、IL-6单抗、血浆置换等等。绝大部分病人都会度过这个危险期。”
CAR-T疗法对患者的T细胞数量和质量也有一定要求，需要患者在治疗前做出相应准备。“如果T细胞功能不好，即使取出足量的T细胞，制备出的CAR-T效果也不好。如果病人是刚刚接受了放化疗，对T细胞会造成一定损伤，所以我们会要求患者放化疗停一周以上，等T细胞功能恢复了再进行CAR-T疗法。总的来说，绝大部分病人符合采取T细胞这个条件，且都能实施这个疗法。”赵明峰说。
如日方升·顺势更新
据了解，天津市第一中心医院血液科自2015年开始采用CAR-T疗法，五年间已治疗了500例左右的患者，并与齐鲁细胞治疗达成了合作。赵明峰表示：“目前来看，我们的疗效跟国际上的报道是相似的，500例左右患者平均有效率能达到80-90%。有很多病人，包括国外的患者，已经没有希望了，来到我们中心，通过CAR-T治疗获得了良好的效果。所以CAR-T疗法目前来说是一个热点，我们还要坚持下去，继续拓展它的应用空间，相信将来一定会在多领域取得更好发展。”
目前，CAR-T疗法在国内仍处于临床研究阶段。针对未来CAR-T疗法在国内的发展道路，赵明峰表示：“中国的CAR-T治疗是否要走国外的道路，通过正式上市来服务于患者，我觉得这是需要去探讨的问题。目前普遍的想法是实行双轨制，既允许公司进行上市，也允许在国家政府监管部门的严格管控下，作为生物医疗技术开展。双轨制这一种办法目前来说既符合中国的国情，又比较容易操作。”
