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政策汇总丨2022年6月行业内政策及资讯大盘点

发布时间:2022-07-05    浏览量:0

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 1、重磅发布:《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》

  

  适用范围: 

  免疫细胞治疗产品是指源自人体细胞或人源细胞系的细胞,经过体外操作,包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、活化、遗传修饰、细胞库(系)的建立、冻存复苏等,再输入或植入到患者体内,通过诱导、增强或抑制机体的免疫功能而治疗疾病的免疫细胞治疗产品,例如CAR-T、DC等  

  体细胞,如胰岛细胞、软骨细胞等,以及细胞与非细胞成分的组合产品的细胞部分也可以参考本指导原则。细胞衍生产品,如细胞外泌体、细胞裂解物、灭活细胞等产品,其细胞部分的药学研究也可能适用。经基因修饰的免疫细胞治疗产品,如 CAR-T等,其细胞部分可以参考本指导原则,基因修饰部分可以参考其他相关技术指南。本指导原则适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品,主要适用于上市申请阶段的药学研究。  

  不适用范围: 

  本指导原则不适用于干细胞、输血或移植用的造血干细胞、生殖细胞,以及类组织、类器官产品等。

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来源:2022年5月31日国家药品监督管理局药品审评中心


  2、申请上市!  

  国家药监局正式受理国内首款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品的上市许可申请(NDA)

  

  伊基仑赛注射液是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品,由信达生物和驯鹿生物联合开发。这是国内首家递交新药上市获受理并有望成为国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。该产品已于2021年2月获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予"突破性治疗药物(BTD)"认定。  

  此次NDA的递交是基于伊基仑赛注射液一项1/2期注册性临床(NCT05066646)的研究结果:伊基仑赛注射液)在人体内显示出有优异的安全性和有效性, 全人源的BCMA抗体序列使产品拥有极低的免疫原性,并拥有长效持久的体内CAR-T扩增和存续,有望成为复发难治性多发性骨髓瘤患者的突破性治疗手段。  

  伊基仑赛注射液是中国首个申报NDA并获受理的拥有自主知识产权的CAR-T细胞治疗产品, 也是中国首个针对BCMA的CAR-T申报NDA的产品。  

  来源:2022年6月6日干细胞


  3、间充质干细胞治疗专家共识发布!  

  间充质干细胞治疗大幅提高SLE患者的治疗疗效,改善患者的生存质量和预后

  

  《中华风湿病学杂志》发布由国内风湿免疫学领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》。该共识总结:目前全球已经有1500多例系统性红斑狼疮患者接受了间充质干细胞治疗。在间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮过程中尚未见严重不良事件,患者耐受良好;间充质干细胞治疗大大提高了系统性红斑狼疮患者的疗效及预后。  

  MSCs可通过以下多种途径来发挥治疗SLE的目的: 

  1、间充质干细胞(MSCs)具有强大的免疫调节特性,能够纠正SLE这一自身免疫性疾病患者体内失衡的免疫系统。MSCs剂量依赖性地抑制狼疮T细胞的G1/S期转化和增殖,促进调节性T细胞(Treg)、抑制辅助性T细胞17(Th17)的生成来间接调控T细胞功能;MSCs促进狼疮患者外周血耐受性CD1c+树突状细胞增殖并抑制其凋亡;MSCs通过MMPs剪切修饰自分泌的CCL2而抑制B细胞活化。  

  2、间充质干细胞(MSCs)具有强大的分化与修复受损组织的能力,当MSCs注射到SLE患者体内时,炎症或者受损部位就会发出“求救信号”来吸引MSCs,使其向这些部位聚集,而后在特定环境的刺激下,MSCs可通过诱导分化,以及分泌一些细胞因子等来促进受损组织的内源性修复。  

  3、正如前面提及的一样,SLE患者的MSCs可能经历了一个衰老过程,并伴随着表型缺陷、生长和免疫调节功能受损等。此外,这些细胞的迁移和归巢能力受损,也更容易发生凋亡。因此,许多学者推测SLE是一种潜在的MSCs介导的疾病,通过外源性补充健康的MSCs有可能成为治疗SLE的一种优势疗法。  

  疗效方面,异体MSCs治疗1年后60.5%的患者获得完全缓解,尿蛋白(24h)、不列颠群岛狼疮评估组评分(BILAG)明显下降;治疗4年后50%的患者仍获得临床缓解,4年生存率为94%,总复发率仅为23%。此外,对于重症难治性SLE,有效率达60%,使重症难治性SLE患者5年病死率从原来的35%-45%下降至16% 。  

  安全性方面,患者对MSCs移植治疗的耐受性良好,少数患者会出现发热、出汗、心悸、面部潮红等一过性输液反应,未见严重不良反应,无移植相关死亡。  

  来源:2022年6月7日干细胞


4、政策利好!  

  深圳最新发文:推动开展细胞和基因等新技术研究与转化政策先行先试!

  

  6月6日,深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件,培育发展壮大“20+8”产业集群,即发展以先进制造业为主体的20个战略性新兴产业集群,前瞻布局8大未来产业,稳住制造业基本盘,增强实体经济发展后劲,加快建设具有全球影响力的科技和产业创新高地。到2025年,深圳战略性新兴产业增加值将超过1.5万亿元,成为推动经济社会高质量发展的主引擎。  

  根据《意见》,重点培育发展8大未来产业,培育新动能,提升新势能,包括合成生物、区块链、细胞与基因、空天技术、脑科学与类脑智能、深地深海、可见光通信与光计算、量子信息。  

  《意见》中有关细胞基因产业截取如下:  

  (二)未来产业重点发展方向  

  3.细胞与基因。重点发展细胞技术、基因技术、细胞与基因治疗技术、生物育种技术等领域,完善细胞和基因药品审批机制、监管体系、临床试验激励机制、应用推广机制,加快建设细胞与基因产业先导区。  

  18.生物医药产业集群。支持化学创新药、全新剂型及高端制剂、现代中药、先进制药设备以及数字化医疗等领域发展,推动新型基因治疗载体研发、工程细胞构建、抗体工程优化、人工智能辅助药物设计等瓶颈技术突破,加快宝龙生物药创新发展先导区、坪山生物医药产业加速器园区等项目建设,支持坪山、南山、福田、龙岗、光明和大鹏等区创建产业集聚区,推动生物医药产业集群成为产业发展新亮点。  

  6月6日,本次发布《意见》的配套文件,深圳市发展和改革委员会、深圳市科技创新委员会、深圳市工业和信息化局、深圳市市场监督管理局、深圳市卫生健康委员会发布《深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划(2022-2025年)》,其中提出,到2025年,生物医药产业增加值达到400亿元,营业收入达到1000亿元,建成若干特色鲜明、协同发展的专业生物医药产业园区,产业集聚发展水平显著提升。  

  《行动计划》中有关细胞基因产业截取如下:  

  四、重点工程  

  (七)体制机制改革工程。充分发挥经济特区立法权和综合授权改革试点作用,推动开展细胞和基因等新技术研究与转化、在特许医疗机构内有条件使用港澳注册上市但境内尚未获批的药品、中药及生物原料跨境流通等政策先行先试。充分发挥国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心作用,提升我市创新药审评审批效率,缩短产品上市时间。开展真实世界数据研究试点工作,引导企业使用真实世界研究数据申报新药。(市发展改革委、科技创新委、工业和信息化局、卫生健康委、医疗保障局、市场监管局按职能分工负责)

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来源:2022年6月8日干细胞


  5、科技部部长 : 王志刚称我国在干细胞等领域取得了一批具有国际影响力的原创成果

  

  王志刚部长介绍,十年来,面向世界科技前沿领域,我国坚持目标导向和自由探索两条腿走路,在量子信息、干细胞、脑科学等方面取得了一批具有国际影响力的原创成果。  

  虽然在化学药物研发方面,中国落后于欧美发达国家。而干细胞是我国少有的在全球处于“并跑”地位的领域之一,是赶超国际,对标中国位置的全新领域;也是引领医疗趋势,造福百姓的民生大事。  

  干细胞具有如此广泛的应用前景,在组织工程、药物筛选及临床干细胞移植治疗神经退行性疾病、糖尿病、血液病等难治性慢性疾病方面均具有极大的应用价值。  

  截至目前,我国医学研究登记备案信息系统和卫健委公布的干细胞临床研究备案项目已超100项,批准设立的干细胞临床研究备案机构已达133家(含部队医院)。截至2022年5月,国内共有38款干细胞药物临床试验申请获得受理,其中28款获准默许进入临床试验(IND)。 

  来源:2022年6月12日干细胞之父

  

  6、大势所趋!间充质干细胞治疗涉及130种适应症,应对8大系统疾病

  

  根据光明日报报道,“澳大利亚、新西兰、美国等八个国家已对间充质干细胞治疗技术进行了扩展性试验。这种技术所涉及的适应症,已经达到了130种,也就是说,130种既往药物治疗无效或者效果很小的疾病,有望通过间充质干细胞来进行治疗。”  

  近年来,间充质干细胞在呼吸系统、神经系统、内分泌系统、运动系统、免疫系统、生殖系统、循环系统以及消化系统等多系统领域均有成功案例报道,并相继发表文献。

  

  呼吸系统疾病 

  间充质干细胞明显提高新冠肺炎患者存活率 

  治疗后,间充质干细胞治疗组患者存活率明显提高了2.5倍;此外,在合并其他疾病的新冠肺炎患者中,其存活率更是提高到了4.5倍。

  

  神经系统疾病 

  间充质干细胞帮助13名脊髓损伤患者康复 

  治疗6个月后,13例患者中有12例患者神经功能得到明显改善,且ASIA(美国脊髓损伤协会损伤量表)评分均下降。

  

  内分泌系统 

  间充质干细胞改善胰岛功能,治疗糖尿病及并发症 

  发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究证明:间充质干细胞可以改善胰岛功能,并起保护作用。

  

  运动系统 

  间充质干细胞改善骨关节炎患者的疼痛和生活质量  

  “Jointstem”已在韩国成功进行了3期临床试验,并提交了新药申请。该临床试验共纳入24例骨关节炎患者,其中12例患者接受含有1亿个自体间充质干细胞的“Jointstem”药物治疗。治疗后,同对照组相比,接受“Jointstem”治疗的患者在膝关节功能、疼痛和生活质量上面均有显著的改善。  

  间充质干细胞的“再生性能”和“愈合性能”给人类疾病治疗带来了新的光明和希望。 

  来源:2022年6月28日干细胞