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案例分享 | 红斑狼疮再上热搜。CAR-T细胞疗法或成治愈红斑狼疮新希望

发布时间:2023-12-14    浏览量:0

因为某位知名女星的玉殒,“系统性红斑狼疮”这几天热度不减,也再一次让公众开始关注这种疾病,那么它到底是什么?真有这么可怕吗?

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系统性红斑狼疮曾被称为世界三大疑难病,好发于青年女性,轻者皮肤出现红斑,重者累及多脏器或可危及生命。与欧美人群相比,中国人群的发病年龄更早,发病率更高,病情也较为严重,其中以年轻女性为主。


红斑狼疮不是皮肤病!

系统性红斑狼疮不是皮肤病,而是一种自身免疫性疾病,发病原因不明,会影响多个器官,如肺和肾脏等,严重情况下还可能对中枢神经系统造成伤害,其最具特征性的症状就是面颊出现蝶性红斑。 

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另外,红斑狼疮并不具有传染性,不会通过皮肤接触、咳嗽等途径从一个人传播给另一个人。


目前针对红斑狼疮仍缺乏根治手段,治疗目标是改善症状、控制病情,保证长期生存、预防器官损伤,尽可能降低疾病的活动度和减少药物不良反应,提高患者生活质量并指导患者管理疾病等。


案例分享—CAR-T与红斑狼疮


案例一:

2023年12月9日,在圣地亚哥举行的美国血液学学会年会上,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的一位博士报告了一项最新研究数据,15名自身免疫疾病患者(8名系统性红斑狼疮患者、4名系统性硬化症患者和3名特发性炎性肌病患者)在接受CAR-T细胞的应用后,他们不再出现症状或不再需要进行新的治疗,其中第一批患者已经保持了两年多无病状态,这一结果让人们燃起了希望。


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案例二:

今年的5月4日,华中科技大学附属协和医院宣布:成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮,经过两周的时间,女大学生小饶(化名)各项炎性免疫指标恢复到正常水平。


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案例三

还有一项发表在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》的研究,德国研究团队利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者。据了解,这是全球首例接受CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患者


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以往CAR-T细胞疗法,通过体外改造T细胞,使其带上能特异性识别肿瘤细胞表面抗原的抗体,从而实现对肿瘤细胞的精准攻击。而这项研究中研究人员对取自患者的T细胞进行体外改造,使其带上能识别“叛变”B细胞上CD19蛋白的抗体。


结果显示:CAR-T细胞应用后44天,该患者体内抗体消失了,病情也得到了缓解,而且没有发生明显副作用。


未来展望

系统性红斑狼疮目前仍是一种棘手的疾病,标准治疗方案对部分系统性红斑狼疮难以延缓进展,更无法治愈。虽然现阶段有关细胞临床应用的细胞类型、剂量、移植途径以及治疗费用等,都有待进一步考量,但是通过这些临床研究数据来看,目前这些应用案例是有着积极向好结果的,这也为众多患者带来了新的希望。

相信随着现有一些问题的解决、研究的不断深入,细胞的临床应用在系统性红斑狼疮方向也会取得更大的突破,得以造福更多的红斑狼疮患者。


【注】文章内容旨在科普细胞类知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议


参考文献

[1] Wang D, Sun L. Stem cell therapies for systemic lupus erythematosus: current progress and established evidence. Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jun;11(6):763-9.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25896297/

[2] Liang J, Sun L. Mesenchymal stem cells transplantation for systemic lupus erythematosus. Int J Rheum Dis. 2015 Feb;18(2):164-71.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25611801/

[3] Nie Y, Lau CS, Lie AK, Chan GC, Mok MY. Defe


关键词: CAR-T 细胞