近日，国家医保局联合国家卫生健康委出台《支持创新药高质量发展的若干措施》（以下简称《若干措施》）。这份“顶层设计”一举推出涵盖研发、准入、临床应用、支付和监管等16项重磅举措，被业内称为创新药发展的“加速键”。对于干细胞疗法而言，《若干措施》的发布标志着干细胞与基因疗法产业即将进入监管明确、支付明朗的新时代。

来源：国家医疗保障局官网

2025年7月10日，中国医药质量管理协会发布了T/CQAP 3015-2025《人间充质干细胞药品生产和质量控制规范》。该规范将于11月10日起实施，适用于注册临床试验和商业化阶段的异体人间充质干细胞（hMSC）药品生产和质量控制，自体来源hMSC产品等可参考相关内容。

《规范》以服务人间充质干细胞（hMSC）药物开发和产业化为目的，以相关法规为基础和准则，结合hMSC的特性和制备工艺相关风险因素，对hMSC药品规范化开发、生产、质量控制和质量管理进行了全面系统的阐述。

来源：全国团体标准信息平台

2025年7月15日，烟台毓璜顶医院正式启动“一项评价雾化吸入脐带间充质干细胞外泌体(MSC-EXO)治疗中至重度哮喘的安全性和耐受性的单中心、随机、单臂I 期临床研究”的项目(注册号:ChiCTR2500105903)，这是国际上首个探索通过雾化吸入方式，利用干细胞外泌体治疗哮喘的临床研究，有望为众多饱受哮喘困扰的患者带来全新的治疗选择和希望，更将填补外泌体雾化吸入治疗呼吸系统疾病临床研究的国际空白。

来源：中国临床试验注册中心官网

浙江大学医学院附属第一医院孙杰、黄河团队于7月14日在Nature BiomedicalEngineering杂志发表了一项创新研究。该团队设计了一种基于双顺反子载体的基因工程策略，改造CAR-T细胞，使其在表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体(CAR)的同时，能够持续分泌双特异性NK细胞衔接器(BiKE)。这种设计旨在协同激活患者自身的自然杀伤(NK)细胞，从而显著增强整体抗肿瘤效果。

来源：医药魔方Pro

干细胞市场展现出强劲的发展势头。据前瞻产业研究院的《2024中国干细胞行业市场研究报告》，2024年中国干细胞市场规模预计约为265亿元，其中干细胞采集、制备及存储领域市场规模接近160亿元。据人民日报健康客户端不完全统计，2024年共有超过30家企业取得了新药临床试验获批。涉及适应证主要血液系统、心血管系统、神经系统疾病、呼吸系统疾病及自身免疫系统的疾病等。在这些干细胞候选产品中，绝大部分是间充质干细胞，包含人脐带间充质干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞、人羊膜间充质干细胞、骨髓间充质干细胞等。其中，人脐带间充质干细胞是最主要的类型。

来源：人民日报

近期,《Stem Cell Research &Therapy》发表大连医科大学团队研究，阐明脐带间充质干细胞(UMSCS)通过线粒体转移调节免疫细胞功能，为急性缺血性卒中(AIS)的免疫调节治疗提供新理论依据。在MCAO小鼠模型中，静脉注射UMSCS可减少脑梗死体积，改善Longa神经功能评分及前肢运动功能。若用药物耗尽UMSCs的线粒体DNA，其治疗效应消失，证实线粒体转移是关键机制。与传统溶栓治疗(时间窗通常<4.5小时)相比，UMSCS的免疫调节作用可能在更宽时间窗内发挥效应，为无法接受溶栓的患者提供潜在方案。

来源：Stem Cell Research & Therapy

近期，中国科学院动物研究所联合首都医科大学科研团队在顶级期刊《细胞》杂志发文，研究者们开发的抗衰型人间充质祖细胞(SRC)成功地在非人灵长类动物中验证了其抗衰作用。在实验中，历时44周的多次SRC输注，成功延缓了相当于人类60-70岁的食蟹猴的多器官衰老，实验动物的认知功能、多组织退行性变等显著改善。对衰老时钟的分析显示，食蟹猴的未成熟神经元生物学年龄被逆转6-7岁、卵母细胞生物学年龄逆转5岁。

来源：奇点网

间充质干细胞外泌体在减轻氧化应激、线粒体损伤、细胞凋亡和炎症反应中发挥着重要的作用，同时在释放神经保护因子等活性物质方面也具有很大的缓解衰弱和延缓脑衰老的潜力。研究人员探索了间充质干细胞外泌体在“逆转”或延缓正常脑衰老方面的潜力。动物实验显示，MSC-EX0可以显著增加衰老小鼠中SIRT1基因的表达，SIRT1是一个可行的治疗靶点，在抗衰老过程中发挥着重要作用。此外，MSC-Exo还具有抗细胞凋亡，并降低衰老小鼠大脑中的氧化应激的作用。

来源：Sci Rep.