发布时间：2026-02-28 浏览量：0
前言
INTRODUCTION
为规范并促进我国干细胞临床研究，2015年7月，原国家卫生计生委、原国家食品药品监管总局以国卫科教发〔2015〕48号印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》（下文简称《办法》），首次明确 “双备案制”（机构+项目），自发布之日起施行，从此我国干细胞开始走向按药品、技术管理的“双轨制”道路。2017年，卫健委发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，药监局同步完善药品注册要求，双轨规则正式成型。
双轨制是我国细胞治疗领域的创新监管模式，核心是两条并行但互通的申报路径：
药品注册路径（IND）：由国家药品监督管理局(NMPA)进行监管，以企业为主体，按药品标准开发，目标是获批上市销售。
临床研究备案路径（IIT）：由国家卫健委监管，以医疗机构为主体，探索治疗价值，不用于商业化目的。
然而无论是卫健委备案还是IND申报，均需要通过第三方的质量复核，通常为中国食品药品检定研究院（简称中检院）来承担质量复核工作。
在我国干细胞治疗产品 “双轨制” 监管体系中，卫健委备案（对应IIT临床探索路径）、中检院报告（质量复核凭证）与IND 申报（对应药品上市路径）三者并非孤立存在，而是以 “质量合规为核心、数据互通为纽带” 的关联关系——中检院报告是前两者的共同合规前提，卫健委备案的IIT（临床研究）数据可作为IND申报的重要支撑，最终形成 “临床探索-质量验证-药品注册” 的转化闭环。具体关系如下：
中检院作为国内干细胞质量复核的法定最高权威机构，其出具的质量检验报告，是干细胞治疗产品进入临床研究或药品申报的必备合规文件，无论走卫健委备案路径还是 IND路径，均需满足这一核心要求。
对卫健委备案的作用
根据《干细胞临床研究管理办法》，开展干细胞临床研究（IIT）必须提交第三方质量检验报告，而中检院是目前唯一具备全项检测资质和能力的法定机构。只有通过中检院对干细胞制剂的生物学属性、微生物安全性、有效性、纯度等指标的严格检测，证明产品质量可控、安全合规，才能完成医疗机构与研究项目的 “双备案”，合法开展临床研究。
对 IND申报的作用
IND申报的核心是证明产品符合药品研发的 “成药性” 要求，而质量稳定性是成药性的基础。中检院报告不仅是IND申报材料中 “药学研究” 部分的关键佐证，更能直接体现企业的生产工艺水平和质量管理体系合规性——通过中检院三批次及以上产品的复核检验，是证明产品工艺稳定、质量达标，满足药品注册要求的重要依据。
简言之，中检院报告是连接 “临床研究” 与 “药品申报” 的质量桥梁，没有合格的中检院报告，既无法完成卫健委备案开展IIT，也难以通过NMPA对IND申报的药学审评。
卫健委备案的核心是开展IIT，不以药品上市为直接目的；IND申报的核心是按药品标准推进研发，最终实现上市。两者的关联核心在于数据的转化与复用，具体体现为：
卫健委备案数据可支撑IND申报：
企业若先通过卫健委备案开展IIT，积累的临床安全性、有效性初步数据，可按《生物制品注册分类及申报资料要求》整理后，作为IND申报的补充数据提交。但需满足关键前提：IIT使用的干细胞产品，与IND申报的产品需保持 “药学一致性”（生产工艺、质量标准、制备流程一致），否则数据无法被NMPA认可。
IND申报不依赖卫健委备案，但备案
可降低申报风险：
企业可直接开展非临床研究（药理毒理、工艺开发），凭合格的中检院报告等材料直接申报IND，无需强制先完成卫健委备案。但实践中，多数企业会选择 “先备案开展 IIT”——通过小范围临床探索验证产品安全性，提前发现潜在风险，再推进大规模注册临床试验（IND阶段），能显著降低IND申报后临床试验失败的概率。
路径转化的核心要求，合规性与一致性：
IIT数据要复用至IND，需满足两个关键条件：一是IIT已按要求完成卫健委备案，研究过程符合《药物临床试验质量管理规范》（GCP）；二是IIT使用的产品与IND申报产品的药学特征一致（需提供工艺参数、检验记录等证明可比性）。若IIT产品与申报产品工艺不一致，或研究数据不完整、记录不规范，NMPA 将无法对该部分数据进行技术评价，无法实现数据复用。
简言之，三者的逻辑链条可概括为：合格中检院报告→支撑卫健委备案（开展IIT）或直接申报IND→ IIT合规数据（满足一致性要求）→加速IND审评与临床试验推进→ 最终实现药品上市。这一关系既体现了双轨制 “临床探索与药品研发并行” 的核心设计，也通过质量标准（中检院报告）和数据标准（合规复用）实现了两条路径的有效协同。
【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。
