资讯月报·4月

当前中国在干细胞领域的学术论文、专利数量及临床转化水平均位居世界前列，中国干细胞产业正进入全球“并跑”向“领跑”跨越的关键时期。《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》即将干今年5月正式施行,中国首次以国家级行政法规形式,系统规范干细胞等生物医学新技术从研发到临床转化的全过程。

专家表示，这标志着我国干细胞行业正式进入规范化、法治化发展的新阶段，真正实现了临床研究与药品转化“双轨并行”的发展路径。

来源：央视新闻

4月19日,国家卫健委发布《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范(征求意见稿)》(以下简称《工作规范》)，《工作规范》规定了生物医学新技术临床转化应用申请的条件、申请材料、形式审查与受理程序；规定了专家评估与部门审核相结合的审查方式,详述了材料核查、技术和伦理评估、许可决定形成等核心审批工作流程,明确了优先审查审批和紧急应用等特殊审批通道：规定了生物医学新技术获批后临床应用管理、医疗质量安全管理、应用情况报告、再评估、监督管理要求。

来源：国家卫健委官网

2026年4月8日，由上海市东方医院（同济大学附属东方医院）牵头、多领域专家联合制定的《干细胞临床研究信息管理规范》正式发布，为我国干细胞临床研究全流程信息管理提供了权威、统一的标准化技术指引，标志着行业正式迈入高质量、可追溯、安全可控的规范化发展新阶段，既是对行业高速发展的及时规范，也为患者安全用药、产业长期健康发展筑牢了重要基石。

来源：《中国研究型医院（中英文）》

2026年4月8日，国家药监局药审中心网站在发布《药物上市申请临床评价技术指导原则》的通告的同时，还发布了《药物临床试验申请临床评价技术指导原则》（2026年第27号）的通告。两大指导原则的落地，是我国新药审评科学化、国际化的重要标志。未来，唯有以临床价值为核心、以合规研发为底线，全流程对标监管标准的药企，才能在新规下提升申报通过率，加速优质新药上市，抢占行业发展先机。

来源：国家药监局药审中心网站

4月23日，厦门市十六届人大常委会第三十六次会议表决通过《厦门经济特区细胞产业促进规定》，将于2026年6月1日正式施行。这是厦门首次以经济特区立法权为细胞产业量身定制“跑道”与“规则”,标志着当地细胞产业从分散探索迈入全链条规范化发展的新阶段。

法规落地只是起点。厦门市科技局透露,目前正面向社会征集《厦门市推动细胞产业高质量发展若干措施》 起草意见,将作为《规定》的配套政策加快出台,推动法治红利加速转化为产业动能。

来源：厦门人大

据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站消息，国内团队提交的基因工程修饰干细胞来源外泌体IND已于4月13日获受理。这是一款用于治疗急性肝衰竭的人脂肪干细胞外泌体创新药。有望成为全球首个针对该适应症的“First-in-Class”外泌体创新药。外泌体，这种由细胞分泌的小型囊泡，因其能携带蛋白质、核酸等多种生物活性分子，在细胞间传递信号，被视为极具潜力的药物递送载体。它具备高生物相容性、低毒性、长半衰期等优点。而近年来兴起的工程化修饰技术，更是为外泌体打开了新的想象空间。

来源：CDE

近期，全球首例CD19CART疗法同时治愈三种难治性自身免疫病的案例登上Nature头条。一名47岁女性患自身免疫性溶血性贫血、免疫性血小板减少症、抗磷脂综合征，经9种方案治疗无效，接受CD19自体CART(zorpocel)治疗后，第7天脱离输血，第25天血红蛋白恢复正常，11个月随访持续缓解，无严重不良反应。该疗法通过深度B细胞耗竭和免疫重置，为多重自身免疫病提供全新思路，有望推动自免领域CART疗法发展。

来源：医麦客

近期《Stem Cell & Regenerative Medicin-e》期刊发表了一项单例临床研究，文献显示，一名超过13年以上的外伤性双侧完全失明患者，接受两次自体干细胞治疗后，显现出良好的安全性和有效性(从完全失明恢复至光感视力)。研究显示，干细胞不仅修复视网膜局部损伤，还能再生视神经、视束等结构，重建视觉信号传导通路。患者明暗视觉恢复，证实了干细胞治疗的有效性。本案例证实，即使是长期完全失明，经规范干细胞治疗仍有可能实现视觉功能部分恢复，为临床医学发展参考。

来源：Stem Cell & Regenerative Medicine

2026年 4月14日，人民日报客户端发布重磅消息：我国科学家在糖尿病细胞治疗领域取得里程碑式突破。同济大学李维达教授团队联合云南省第一人民医院，成功攻克干细胞来源胰岛类器官功能不成熟、移植后易缺氧损伤、血管化太慢三大核心挑战，为亿万糖尿病患者带来 “功能重建” 的新希望。

来源：人民日报

2026 年 4 月 10 日 据时事通讯社消息，日本中央社会保险医疗理事会于本周三（4 月 8 日）正式启动审议，计划将全球首批两款诱导多能干细胞（iPS 细胞）再生医疗产品纳入公共健康保险覆盖范围。作为厚生劳动省的核心咨询机构，该理事会预计最快于今年夏季完成两款产品的官方定价，定价敲定后即可正式投入临床治疗，为重症心脏病与帕金森病患者带来突破性治疗选择。

来源：时事通讯社