资讯月报·5月

中国生物技术发展中心官网发布了《生物医学新技术风险分级指南》。生物医学新技术的风险分级应当遵循科学严谨、风险可控、动态调整的原则。综合技术操作复杂程度、对人体影响是否可逆、公共卫生与社会伦理影响等核心维度考量，将技术划分为高风险、中风险、低风险三个等级，并实施差异化的技术评估与动态监管。该指南涵盖高风险等级判定标准、中风险等级判定标准、低风险等级判定标准以及生物医学新技术风险等级目录。

来源：中国生物技术发展中心

由中国食品药品检定研究院、国家药品监督管理局药品评价中心、药品监管科学国家重点实验室等单位共同完成的文章《Quality EvaluationConsiderations for Stem Cell-Derived ExtracellularVesicles-Based Therapeutic Products in China》正式在JEV上见刊，首次系统地提出了干细胞来源EV治疗产品的质量评价思路。本文章围绕干细胞来源EV治疗产品的全生命周期质量控制展开，将质量评价前移至细胞库建立阶段，并进一步延伸到EV分离纯化、理化表征、强度和效价、纯度、生物学功能、安全性、制剂稳定性、放行检测方法以及批间一致性等多个层面。

来源：丁香医药前沿

近日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》。该指导原则主要适用于异体MSC产品全过程的质量研究与质量控制，包括对人体组织分离的原代细胞经体外培养扩增获得的MSC产品，对多能干细胞(pluripotent stem cell,PSC)系/库进行诱导分化获得的MSC产品，以及对MSC进行基因修饰获得的功能增强型MSC产品等。对于自体MSC产品，因其在免疫相容性设计、污染和交叉污染风险控制、生产工艺和质量标准等方面可能与异体MSC产品存在一定差异，经评估可适当参考。

来源：CDE

2026年5月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式发布了《2025年度药品审评报告》。

药审中心通过开展细胞与基因治疗药品的技术审评标准体系研究，制定了《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则》等9项技术指导原则，进一步完善技术审评体系。通过多层次的沟通交流，促进企业研发和申报细胞与基因治疗药品的规范性，提高了研发和申报效率，推动药品上市应用进程。截至2025年12月31日，已支持推动8款CAR-T细胞治疗药品在国内上市，用于治疗复发难治性淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等疾病，国内首款干细胞治疗药品上市用于移植物抗宿主病，国内首款基因治疗药物上市用于治疗血友病，为相关领域患者提供了新的治疗选择。

来源：CDE

2026年5月27日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布了《细胞外囊泡药物申报临床试验药学研究的问答文件(征求意见稿)》。此举旨在规范和指导细胞外囊泡(EVs)药物这一前沿领域的研发及临床试验申报工作。该征求意见稿基于当前科学认知、研究实践及技术积累，针对人源细胞来源的EVs药物临床试验阶段药学研究的共性问题，提出一般性技术要求，为药品注册申请人/上市许可持有人提供参考，对于其他来源或者具有特殊生产工艺的EVs药物，经评估适用可参考本文件。

来源：CDE

截至今年4月底，已有约20款干细胞疗法获CDE临床默示许可，细胞类型以MSC为主，亦涵盖iPSC。适应症覆盖神经退行性疾病、慢性病、生殖系统疾病等，多款首创类细胞疗法刷新行业边界。进入5月，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式落地，作为我国首部全面规范该领域的行政法规，标志着干细胞等前沿治疗正式进入制度化、规范化发展新阶段。

来源：医麦客

一项发表于《International Journal of EmergencyMedicine》名为"Stem cell therapy use in patientswith dementia:a systematic review"的系统综述,汇总了相关的32项权威研究(21项临床试验+11项临床前研究)，全方位拆解干细胞干预老年痴呆的临床现状、细胞种类、给药方式及安全现状:

(1)间充质干细胞能精准靶向β淀粉样蛋白沉积和神经炎症，从根源修复神经元。

(2)临床数据显示，干细胞可显著改善认知功能，延缓脑萎缩--中剂量组全脑萎缩速率降低57%，且安全性良好，无严重不良反应。

(3)静脉输注、鼻腔给药等无创方式尤为适合老年患者。

来源：International Journal of Emergency Medicine

发表在Biomedicines杂志上的研究数据证实：借助冻干工艺搭配海藻糖保护剂，干细胞外泌体可实现常温长期储存，完整保留结构、活性与细胞摄取能力。在物理创伤、炎症、氧化应激三类神经损伤模型中，添加海藻糖冻干常温储存的外泌体始终保有良好神经修复功效，长期存放两月后修复效果甚至超越超低温保存组，可有效促进细胞迁移、逆转炎症抑制、抵御氧化损伤。这项研究结论证实：海藻糖介导的冻干常温保存可稳定保留sEVs生物活性与神经修复作用，应用价值突出。

来源：Biomedicines

国际期刊eBioMedicine发布了脐带间充质干细胞(UC-MSCs)改善老年衰弱的11期临床数据。该项临床研究共招募了147名60-85岁的体弱老年人。临床结果表明：接受UC-MSCs干预后，老年衰弱患者体能逆转，衰弱状态显著改善；自我报告的结局也得到多方面提升；此外，炎症与衰老标志物大幅下降。UC-MSCs因能够强效抑制促炎因子、清除衰老细胞、修复线粒体功能，逆转肌肉萎缩、改善体能，重编程机体衰老微环境，延缓衰弱进程，成为改善老年衰弱的一种有前途的方案。

来源：eBioMedicine