发布时间：2026-08-05 浏览量：0
前言
视神经脊髓炎谱系障碍是凶险的中枢神经系统自身免疫病，免疫细胞异常攻击视神经与脊髓，致眼痛、视力骤降、瘫痪，反复发作致残风险极高。常规长期药物控制部分重症患者效果差，亟需更稳定方案。
近期发表于《医学》的长期随访研究带来希望：两名难治性NMOSD患者接受异基因造血干细胞移植后，病情稳定缓解超15年，无需长期服药，致病抗体彻底消失，为众多难治性自身免疫病患者带来全新希望。
本次研究中两名患者（一男一女）均属于药物治疗无效的重症病例。两人仅接受一次性供体干细胞输注。长达十余年随访结果令人鼓舞：两名患者体内攻击神经组织的致病抗体完全清除，成功重建健康免疫系统。男性患者神经功能显著恢复，回归正常生活并组建家庭；女性肢体活动能力明显改善，彻底摆脱长期服药。
研究团队同时客观提示，该研究仅纳入两名受试者，样本规模较小。另外研究人员还指出，现阶段尚不能将该手段定义为彻底治愈，但它成功实现了长期病情控制，达到临床缓解效果。以往尚无获批疗法可以让重症患者脱离持续用药并永久清除致病抗体。
团队认为，本次长达 15 年的阳性随访数据，足以支撑启动更大规模临床试验，进一步验证方案安全性，筛选最适合接受移植治疗的患者群体。同时，本次直接从外周血采集干细胞的方式，相比传统骨髓采集创伤更小，也有利于未来技术推广。
期待后续大规模研究持续推进，完善治疗标准，未来为众多难治性自身免疫疾病开辟全新治疗路径。
我国大约有4千万人口受到自身免疫性疾病的困扰，其中女性患者明显多于男性患者，有些自身免疫性疾病还会伤害到婴幼儿，自身免疫性疾病的致残率和致死率极高。目前为止已发现80多种常见自身免疫性疾病，累及全身。如一型糖尿病、系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、银屑病、干燥综合征、部分类型炎症性肠病、多发性硬化症、多发性肌炎/皮肌炎、甲状腺功能亢进、重症肌无力、多发性脑脊髓硬化症、急性特发性多神经炎、硬皮病、自身免疫性溶血性贫血等。一旦患病，大多数患者需要长期或终身服药，且部分疾病(如狼疮肾病)会严重影响患者的生活质量，甚至威胁患者生命安全。
调停人体免疫系统发生的“战乱”，干细胞近年来在临床研究项目中的表现是亮眼的。干细胞具有自我更新和多向分化潜能，在不同的诱导条件下，可分化为成熟的功能细胞，替代和修复死亡、受损细胞，并且在多项临床研究中发挥了良好的免疫调节和组织修复的作用。
系统性红斑狼疮(SLE)
在2011年，国内学者孙凌云教授进行的一项临床试验。初步探寻了间充质干细胞疗法治疗SLE的临床疗效及远期复发率，结果显示所有患者在接受间充质干细胞治疗后均有临床改善。
SLE疾病活动度评分和 24 小时蛋白尿均显著下降，后续的随访中，上述指标进一步下降。
2022年，由国内风湿免疫学科领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》让间充质干细胞应用于SLE有“识”可依。
该共识明确指出：目前全球已经有1500多例系统性红斑狼疮患者接受了间充质干细胞治疗。间充质干细胞治疗大大提高了系统性红斑狼疮患者的疗效，改善了系统性红斑狼疮患者的生存质量和预后。
目前，多项国内外的干细胞治疗SLE的研究项目都呈现除了积极的表现。
类风湿性关节炎(RA)
在2020年，国内首个用于类风湿关节炎临床试验的治疗用干细胞产品获批。
同时国内学者也发表了利用人脐带间充质干细胞治疗活动性类风湿关节炎的临床结果。试验共招募172名患者，分为治疗组和对照组。对照组接受抗风湿药（DMARDs）治疗，而治疗组在DMARDs治疗的同时接受静脉使用间充质干细胞移植。
实验结果表明抗风湿药和间充质干细胞移植联用治疗在类风湿关节炎具有安全性和有效性。
多国学者曾联合在《Stem Cell Research & Therapy》上发表综述，探讨了间充质干细胞治疗自身免疫性疾病的潜在机制，以及介绍了间充质干细胞在多种免疫性疾病中的有效性和可行性，这些疾病包括类风湿性关节炎、I型糖尿病、多发性硬化症、系统性红斑狼疮、炎症性肠病、自身免疫性肝病以及干燥综合症等。
近年来，间充质干细胞在多种自身免疫性疾病的临床试验和治疗中显示出广阔的应用前景。我们也期待着该项技术可以早日成熟落地为更多有需求的患者带来新的选择。
【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。
