发布时间：2024-05-16 浏览量：0
2024年5月10日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——艾米莉（Emily Whitehead）已无癌生存12周年。如今的她，已经成为宾夕法尼亚大学的一名大学生。
与往年不同，Emily今年不在社交平台上晒出了自己的抗癌照，而是在官网写着“Emily is alive today because of cancer research”，表明已开启告别癌症后的新生活。
图 | 来自Emily Whitehead
CAR-T：不止于“癌”，潜力可期
PART 01
此前，CAR-T细胞疗法创始人之一的Carl June及其同事在《nature》[1]杂志上讨论了CAR-T免疫细胞的潜力。
一些早期结果表明，CAR-T疗法的下一个进展或是在癌症以外的领域，可能在纤维化疾病（心脏、肝脏、肺以及肾脏纤维化）、自身免疫病（系统性红斑狼疮、寻常型天疱疮、多发性硬化、多发性硬化症、1型糖尿病、哮喘）、衰老相关疾病（肝脏纤维化、实体瘤、动脉粥样硬化、自然衰老）、感染性疾病（艾滋病、乙肝、丙肝、肺结核）等领域有着广泛应用潜力。
Carl June表示，除了癌症，我们还看到了CAR-T细胞治疗可能在自身免疫性疾病（如狼疮）中发挥作用的早期迹象。在狼疮中，免疫细胞靶向患者自身的DNA，产生针对其DNA的抗体，从而导致组织损伤。CAR-T细胞疗法可以用于靶向产生这些自身免疫抗体的细胞并杀死它们，从而解决组织损伤。这正是早期试验所显示的。
那么CAR-T免疫细胞疗法在狼疮的效果我们此前也有过相关案例分享:2024年3月27日，浙江大学医学院附属儿童医院宣布，一名接受CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿成功出院。这一成功案例标志着国内在儿童难治性系统性红斑狼疮（cSLE）治疗领域取得了重大突破[2]。
2023年5月4日，华中科技大学附属协和医院也成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮，经过两周的治疗，女大学生小饶（化名）各项炎性免疫指标目前已恢复到正常水平。
"新变革”——CAR-T疗法
PART 02
CAR-T，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。即通过对患者的免疫细胞进行改造，导入能编码识别肿瘤特异性抗原的受体基因和帮助T细胞激活的各基因片段，形成CAR-T细胞，这些细胞既携带了识别肿瘤的“导航头”，又增强了自己杀伤肿瘤的“弹药库”，改造后的T细胞经体外扩增培养后，被回输到患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。它的问世，颠覆了迄今为止存在的所有形式的癌症治疗（手术，放疗，化疗，靶向，免疫治疗）。
2017年8月，在Emily一家的见证下，这款治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病有效率高达83%的CAR-T细胞免疫疗法Kymriah被FDA批准上市，这是第一个获批的CAR-T疗法，标志着以CAR-T为代表的细胞免疫治疗大门已被打开。
▲FDA初次批准CAR-T免疫治疗方法治疗白血病(图源：FDA)
自2017年首款CAR-T细胞疗法上市以来，CAR-T细胞疗法就进入到了快车道的发展中。发展至今，以“Cancer”和“CAR-T”为关键词在全球临床试验中心进行搜索，已经有近千项的临床试验正在开展，而临床试验开展项目最多的就是中国和美国。
经过近30年的发展，CAR-T细胞疗法已成为肿瘤治疗领域的一大新兴支柱，相信随着再生医学及细胞产业的发展，临床研究与技术的突破，将会有更多的患者能够为之受益。
未来展望
PART 03
随着临床的发展，近年来，CAR-T免疫细胞治疗成为了细胞治疗的“主流”，尤其是在针对血液恶性肿瘤方面的成效备受瞩目。已有大量研究证实，接受CAR-T细胞治疗的癌症患者远期生存率明显延长，一些生存机会比较小的癌症患者同样因CAR-T细胞疗法而获益。
从CAR-T疗法到其他的免疫细胞疗法，随着研究的不断深入，相信在未来医学领域中免疫细胞疗法一定会将发挥更加重要的作用，将为人类健康带来更多的福音！
