发布时间：2026-04-24 浏览量：0
前言
INTRODUCTION
近日由同济大学刘中民、孙毅、韩薇团队领衔完成的重磅临床研究成果在线发表于国际顶尖医学期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（影响因子高达 53）——全球首项多剂量人脐带来源间充质干细胞（UCMSC）治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）的随机、双盲、安慰剂对照试验正式公布关键数据。
该研究首次系统证实，多剂量静脉输注脐带干细胞用于晚期心衰患者整体安全，且可显著改善右心室功能，为干细胞转化应用于心血管重症领域树立了重要里程碑。
心力衰竭是各类心脏疾病发展至终末期的临床综合征，其中射血分数降低型心衰（HFrEF） 因心肌收缩力严重下降、心室重构不可逆，患者反复住院率与远期死亡率居高不下，被视为心血管领域尚未攻克的 “最后战场”。
尽管以 ARNI、SGLT2 抑制剂为核心的 “新四联” 指南指导药物治疗（GDMT）已大幅降低死亡风险，但仍有大量患者在标准治疗下病情持续进展，心脏功能难以逆转修复。
近年来间充质干细胞凭借抗炎、抗纤维化、促进血管再生与旁分泌修复等特性，被视作逆转心肌损伤、重构心脏结构的理想方案。
该研究共筛选 130 名受试者，最终纳入 40 名符合标准的 HFrEF 患者，1:1 随机分配至 UC-MSC 组与安慰剂对照组，所有受试者均同时接受当前最优药物治疗。研究采用每隔 6 周一次、共三次静脉输注的多剂量方案，主要终点评估 12 个月内严重不良事件发生率，核心疗效指标为左心室射血分数（LVEF）变化，同时监测右心室容积、凝血功能、免疫指标等多项关键数据，随访周期长达 360 天。
经过完整随访与严格分析，研究得出三大核心结论：
①多剂量UC-MSC治疗整体安全可靠，两组严重不良事件发生率无统计学差异，未出现与干细胞输注直接相关的严重感染、肿瘤、免疫排斥或致死性心律失常。
②右心室功能显著改善，治疗组右心室收缩末期容积显著降低，提示干细胞有效减轻右心重构、改善泵血效率。
③治疗伴随一过性凝血激活，需关注并优化。 研究观察到治疗组 D-二聚体短暂升高，且与左心室射血分数改善呈负相关，提示一过性高凝状态可能削弱干细胞对左心功能的潜在增益，为后续方案优化指明路径。同时，研究监测到部分患者出现抗核抗体轻度升高，但无临床自身免疫病表现，提示长期免疫监测的必要性。
我国心血管病患病人数超 3.3 亿，心衰患者超千万，传统治疗手段难以满足临床需求。此项研究以严谨临床证据，让多剂量脐带干细胞疗法成为晚期心衰治疗的 “新曙光”。研究团队表示，下一步将启动多中心扩大临床试验，优化输注剂量、间隔时间与联合抗凝等配套策略，进一步验证长期疗效与安全性，力争让这项前沿技术早日惠及广大难治性心衰患者，为心血管重症修复带来革命性突破。现阶段干细胞应对心血管问题相关的科研试验也不在少数：
案例一
《美国心脏病学会杂志》发布过一项心力衰竭患者的细胞治疗试验结果。
该研究通过提高心脏泵血能力和降低心脏病发作或中风风险使因射血分数低导致的慢性心衰患者受益。
这项研究表明：间充质前体细胞（MPC）的特殊免疫调节细胞具有解决心力衰竭的潜力。同时预示着细胞疗法（间充质干细胞疗法）可以一定程度改善患者心力衰竭预后，并且有望和已有的对抗心力衰竭的药物联合使用，发挥协同和附加作用。
案例二
在一项MSCs移植对大鼠快速右心室起搏的心力衰竭治疗实验中，MSCs移植3周后，治疗组的心功能都较移植前有明显改善，室壁厚度增加、心室腔减小、搏动增强；而对照组的心功能、室壁厚度、心室腔无明显变化。由此看出，MSCs可以改善心肌组织的供血和促进心肌细胞再生，对心力衰竭的改善效果明显。
在评估MSCs应对慢性收缩性心力衰竭的有效性研究中，将59例心力衰竭患者随机分为治疗组(n=30)和对照组(n=29)。治疗组接受药物治疗以及脐带间充质干细胞的冠状动脉内移植，对照组仅接受药物治疗。1个月后，治疗组的NT-proBNP和LVEF水平以及死亡率均低于对照组，说明使用MSCs治疗充血性心力衰竭有助于改善心脏重塑功能，降低死亡率，证实了MSCs治疗心力衰竭的有效性。
现阶段，虽然科研人员对于MSCs的实验及临床应用研究已取得了很大的进展，但该领域的研究尚处于探索阶段，但仍有很多问题需要解决 。
但是相信随着对MSCs研究的不断深入及其应用于心血管疾病后令人欣喜的结果，都预示着MSCs广阔前景，但同时还面临着许多问题需要解决。随着人们对MSCs研究的进一步深入，MSCs在心血管疾病中的应用必将拥有更好的未来。
【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。
